For første gang i verden: Leger i USA lykkes med å kurere et spedbarn ved hjelp av individuell genredigering
En gruppe leger og forskere har gjort et gjennombrudd i behandlingen av en sjelden genetisk sykdom ved å ta i bruk den første persontilpassede genredigeringsterapien noensinne. Resultatene av behandlingen ble publisert i det anerkjente medisinske tidsskriftet The New England Journal of Medicine.
Dette er hva vi vet
Pasienten var spedbarnet KJ, som ble født med CPS1-mangel, en sjelden genetisk sykdom med en estimert dødelighet på 50 % i løpet av den første leveuken. Overlevelse med denne patologien er ofte ledsaget av alvorlig hjerneskade, utviklingsforsinkelser og til og med behov for en levertransplantasjon.
Legene har brukt en unik behandling basert på CRISPR-teknologi, som gjør det mulig å redigere DNA direkte i pasientens kropp. Denne suksessen er et resultat av mange års forskning og oppdagelser, blant annet avkodingen av det menneskelige genomet og oppdagelsen av CRISPR.
Persontilpasset genredigering åpner nye horisonter for behandling av andre arvelige sykdommer, som sigdcelleanemi, cystisk fibrose, Huntingtons sykdom og muskeldystrofi. Noen CRISPR-baserte legemidler har allerede fått FDA-godkjenning for behandling av sigdcellesykdom, men forskningen på dette området pågår fortsatt.
Dette kan være begynnelsen på en ny æra innen medisinen, der behandlingen vil bli skreddersydd individuelt for hver enkelt pasient basert på deres unike genetiske kode.
Kilde: The New York Times The New York Times
